sanusetsalvus.com

Четвъртък, Юни 18 2020

Австрия

sanusetsalvus.com

font size decrease font size increase font size

бебе със спинална мускулна атрофия, българи в Австрия ichbinmutter.com

В Австрия лекуват бебе със спинална мускулна атрофия с най-скъпото лекарство в света

Лечението се осъществява в клиниката в Залцбург и струва близо 2 млн.евро.

Бебе на 4-месеца със спинална мускулна атрофия се лекува в Австрия с най-скъпото лекарство в света. Терапията, която се прилага за първи в алпийската страна се осъществява в университетската болница в Залцбург и по-специално в Педиатричната клиника.

Цената на медикаментът е 1.94 млн.евро и е на компанията Новартис.

Американската агенция по лекарствата (FDA) одобри през 2019 г. новата генна терапия за лечение на деца със спинална мускулна атрофия под 2 години.

Лечението е одобрено и за бебета с коварното заболяване. Малко след това генната терапия бе разрешиена и от Европейската агенция по лекарствата (ЕМА).

Новата терапия има предимството, че се прилага еднократно. Тя използва вирус, който да осигури нормално копие на гена SMN1 при бебета, родени с дефицит на този ген. Така терапията атакува директно липсващия ген. Третото й предимство е, че се прави интервенозно.

4-месечното момиченце спа през половината от лечението си. Бебето ще остане още няколко дни в болницата в Залцбург, за да е под наблюдение, съобщи вестник "Залцбургер Нахрихтен".

Спиналната мускулна атрофия е рядко генетично заболяване, което напоследък се открива при все повече новородени. В Австрия честота му е при 1 на всеки 7 хил. -10 хил. живородени бебета. Това прави между 9- 12 случая с вродена патология. 2/ 3 от тях страдат от тежката форма на заболяването.

Спиналната мускулна атрофия е водеща генетична причина за детска смъртност. Заболяването често води до парализа, затруднено дишане и ранна смърт при бебета с най-тежката форма на заболяването.

Лекарството е първото по рода си за еднократен прием. Това обяснява и високата му цена.

В други страни 12 бебета, които били лекувани при първия клиничен опит с тази терапия са преминали 2-годишна възраст, като повечето от тях са можели да държат главата си изправена, да се хранят през устата и да сядат без чужда помощ, сочат предишни проучвания.

Диагнозата се поставя чрез гентест. В Австрия здравният проблем на момиченцето е бил открит при редовните прегледи на майка и дете( Mutter-Kind-Pass).

Цената на приложената терапия вече е договорено как ще се покрие. Сумата ще бъде изплащана на вноски в продължение на 6 години, а не наведнъж. Тя се поема от Съюза на болничните заведения в Залцбург и от Виенския съюз на болничните заведения.

Разговори са водени и с болниците в Щирия и Горна Австрия да поемат такива случаи вбъдеще.